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美国科学家能够改变人类胚胎的基因

2019-06-07 网站地图 :67รอง

美国科学家成功地改变了人类胚胎的基因,以纠正引起疾病的突变,从而有可能防止这种缺陷传递给后代。

Salk研究所基因表达实验室教授Juan Carlos Izpisua Belmonte和Salk工作人员Jun Wu在2017年8月2日路透社获得的这张讲义照片中描绘了.Salk研究所/路透社的讲义

8月2日在线发表于“自然”杂志的一篇论文中报告的里程碑由俄勒冈健康与科学大学(OHSU)上周证实,该大学与Salk研究所和韩国基础科学研究所合作,使用一种名为CRISPR-Cas9的技术纠正肥厚型心肌病的基因突变。

到目前为止,已经在中国发表了使用该技术的研究,结果好坏参半。

CRISPR-Cas9可作为一种分子剪刀,可以选择性地修剪掉基因组中不需要的部分,并用新的DNA片段取而代之。

“我们已经证明有可能以安全的方式并以一定的效率纠正人类胚胎中的突变,”Salk基因表达实验室的教授,该研究的共同作者Juan Carlos Izpisua Belmonte说。

为了提高成功率,他的团队在体外受精过程中引入了基因组编辑组件以及来自具有靶基因缺陷的雄性的精子。 他们发现胚胎使用可用的基因健康拷贝来修复突变部分。

Salk / OHSU团队还发现其基因校正不会在基因组的其他部分引起任何可检测的突变 - 这是基因编辑的主要问题。

尽管如此,该技术还没有100%成功。 它将修复后的胚胎数量从50%(自然发生)增加到74%。

在实验室中测试的胚胎仅允许发育几天。

伦敦弗朗西斯克里克研究所(Francis Crick Institute)教授罗宾•洛弗尔 - 巴吉(Robin Lovell-Badge)在一份声明中表示,“确定这些方法的安全性还有很多工作要做,因此不应该在临床上采用。”

'UTMOST CAUTION'

华盛顿国家科学院(NAS)今年早些时候软化了之前在人类胚胎中使用基因编辑技术的反对意见,这引起了人们对它可以用来制造所谓的设计师婴儿的担忧。 还担心在种系细胞中引入非预期的突变。

“没有人在想这个,因为在这一点上几乎是不可能的,”Izpisua Belmonte说道。 “这仍然是非常基础的研究......更不用说像大自然为数百万年的进化所做的那样复杂的东西。”

包括美国人类遗传学会和英国威康信托基金在内的11个组织的国际组织周三发布了一项政策声明,建议反对基因组编辑,最终导致人类植入和怀孕,同时支持公共资助的研究其潜在的临床应用。

Salk的Izpisua Belmonte强调需要进行更多的研究,他说新技术最重要的实际应用可能是在子宫内或出生后立即纠正婴儿的基因突变。

“至关重要的是,我们要继续保持谨慎,最重视道德考虑,”他说。

消息来源:

自然2017年。

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(责任编辑:卫斯理)
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